L'essai sera mené chez des malades pour lesquels les anticorps anti-AAV préexistants constituent actuellement une limite au traitement par thérapie génique.

Dernière ligne droite ! Tout au long de cette journée, vous avez entendu des témoignages bouleversants de malades, de familles et de chercheurs. Leur combat, courageux, déterminé, est une source d’inspiration, mais aussi un rappel de l’importance de votre soutien. Grâce à vos dons, des maladies, autrefois incurables, bénéficient aujourd’hui de traitements. Ensemble, continuons à bâtir des victoires contre les maladies rares et pour les malades qui comptent sur nous.

Le Téléthon, ce n’est pas seulement un marathon télévisuel de 30 heures : c’est aussi une mobilisation nationale qui fédère plus de 15 000 communes et plus de 280 000 bénévoles engagés à faire grimper le compteur. Partout en France, des animations prennent vie pour collecter des fonds au profit de la lutte contre les maladies rares.