Notre engagement pour l'innovation

Créé en 2013 par l’AFM-Téléthon et Bpifrance, le fonds d’amorçage « Biothérapies innovantes et maladies rares » investit dans des sociétés de biotechnologies développant des approches thérapeutiques innovantes pour traiter des maladies rares et ouvrir de nouvelles perspectives pour des maladies plus fréquentes.  

Six sociétés de biotechnologies en ont bénéficié : GenSight Biologics, Flamingo Therapeutics, Step Pharma, Sparing Vision, Orphalan, Ribogenics.  

Parmi elles, GenSight Biologics poursuit le développement d'un traitement de thérapie génique pour la neuropathie optique de Leber, une maladie rare de la vision. Ce traitement a obtenu une autorisation de mise sur le marché en Angleterre et vise des autorisations en Europe et aux États-Unis.

L'AFM-Téléthon est également à l'origine d'Ampleia, une start-up studio créée en 2023, dont l'objectif est de permettre à des innovations au stade de la R&D de se transformer en candidats-médicaments, puis de passer en développement préclinique et clinique. En réunissant les expertises indispensables et en attirant des investisseurs financiers, Ampleia accompagne les projets à maturité et leur permet de poursuivre leur développement via la création de sociétés de biotechnologie ou la délivrance de licences. En 2024, Ampleia a audité près de 130 projets, 5 ont été incubés, et le lancement d'une première start-up est prévu en 2025.

En 2024, l'AFM-Téléthon a participé au lancement de GenoTher, un biocluster dédié à l'accélération du développement des médicaments de thérapie génique. Fondé par Généthon et six partenaires - Spark (filiale thérapie génique de Roche), Genopole, AP-HP, Inserm, YposKesi et l'Université Évry Paris-Saclay, GenoTher réunit également trente partenaires industriels, académiques, investisseurs et grandes écoles, dont l'AFM-Téléthon.

Labellisé dans le cadre du plan Innovation santé 2030 et doté d'un financement de 70 millions d'euros sur cinq ans, GenoTher structure son action autour de cinq axes :

• Accompagner la création et le développement d'entreprises ;
• Renforcer les formations et le développement des talents ;
• Favoriser l'innovation thérapeutique et technologique ;
• Développer et assurer l'accès à des plateformes technologiques innovantes ;
• Attirer des acteurs nationaux et internationaux grâce à un environnement de pointe.

Son objectif : mettre à disposition, dans les dix ans à venir, des dizaines de nouvelles thérapies géniques pour des maladies rares et fréquentes.

Créée dès 2004 par l'AFM-Téléthon et Généthon, GenoSafe est une société de services qui intervient à différentes étapes incontournables du développement des médicaments innovants. Elle a pour mission d'évaluer la qualité, la sécurité et l'efficacité des produits biologiques innovants — thérapies géniques et cellulaires, bactéries ou anticorps monoclonaux — des études précliniques aux essais chez l'homme.

GenoSafe assure ainsi un accompagnement de ses clients tout au long du développement de leurs produits, depuis la preuve de concept jusqu'à la mise sur le marché, dans le respect des exigences réglementaires. Genosafe compte aujourd'hui 45 collaborateurs et 70 % de ses clients sont à l'étranger.

Pour accélérer la mise au point des traitements innovants, l'AFM-Téléthon a créé en 2016, en partenariat avec Bpifrance, YposKesi, une plateforme industrielle entièrement dédiée à la production de médicaments de thérapie génique. Leader en Europe pour la production pharmaceutique (BPF) de vecteurs viraux, la plateforme s'attache à optimiser ses capacités de bioproduction afin de gagner en productivité et de réduire les coûts de production de ces médicaments.

Depuis 2021, le groupe international SK a rejoint YposKesi et en est l'actionnaire majoritaire, afin de renforcer ses capacités de production pour répondre à la demande à l'échelle mondiale de production de vecteurs pour les traitements de thérapie génique. L'AFM-Téléthon reste actionnaire d'YposKesi à hauteur de 17,4 % à travers H-MRB, la société qu'elle a créée avec Généthon et CECS.

Compte tenu du nombre réduit de malades et d'équipes de recherche impliquées dans le domaine des maladies rares, l'AFM-Téléthon participe à plusieurs réseaux internationaux :

• IRDiRC : consortium transatlantique pour favoriser les thérapies et les outils de diagnostic génétique pour les maladies rares
• Euro-NMD : réseau européen de référence pour les maladies neuromusculaires
• Screen4Care : consortium européen dédié au diagnostic des maladies rares, avec des projets pilotes de dépistage néonatal
• REMEDi4ALL : consortium européen dédié au repositionnement de molécules pharmacologiques pour les maladies rares
• ERDERA : Alliance européenne pour la recherche sur les maladies rares, lancée en septembre 2024, soutenue par l'Union européenne, intégrant plus de 170 organisations des secteurs public et privé

En savoir plus sur les enjeux de la bioproduction