Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a présenté hier, lors du congrès "Breakthroughs in Muscular Dystrophy" organisé à Chicago par l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT),  les résultats concluants de la première phase de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne. Cette phase, qui s’est terminée fin octobre, a permis de valider la dose thérapeutique pour la phase confirmatoire prévue en 2025. 

À l’approche du Téléthon 2024, faites connaissance avec ceux et celles qui incarnent cette édition. Cette année, cinq familles ambassadrices partagent leurs parcours pour sensibiliser et mobiliser autour du Téléthon. Leurs histoires, pleines de courage et d’espoir, incarnent les victoires de la recherche, l’urgence de poursuivre notre combat, et rappellent pourquoi votre mobilisation à nos côtés est si essentielle.  

Dans ce document aux petits oignons, vous trouverez de nombreuses solutions pour soigner votre alimentation et votre digestion avec une maladie neuromusculaire.