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Présentés le 17 mai au congrès 2025 de la société américaine de thérapie génique et cellulaire, les résultats de l’essai mené par Généthon pour la myopathie de Duchenne démontrent la stabilisation des fonctions motrices et une baisse significative et durable du taux de CPK chez les patients traités à la dose efficace. La phase pivotale est prévue mi-2025 en Europe et aux États-Unis.
Les résultats de l’essai européen MIROCALS apportent un nouvel éclairage sur une piste thérapeutique prometteuse pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). L’interleukine-2 à faibles doses pourrait ralentir la progression de la maladie chez certains patients. Une étude soutenue par l’AFM-Téléthon et par Généthon, son laboratoire, à travers sa biobanque.
À compter du 1er septembre 2025, l’amyotrophie spinale infantile (SMA) sera systématiquement dépistée chez les nouveau-nés en France. Une avancée majeure issue de longues années de combat de l’AFM-Téléthon.
Etudier le muscle dans tous ses états (sain, malade, blessé, entrainé, vieillissant…) et à tous les âges de la vie, c’est l’objectif poursuivi par l’AFM-Téléthon et l’Association Institut de Myologie avec la création d’une fondation pionnière dédiée aux muscles. La Carac, acteur mutualiste de premier plan, rejoint ce projet.
Au travers de ces témoignages empreints d’émotion et de bonheur, découvrez les avancées de la recherche rendues possibles grâce au Téléthon et à la mobilisation de tous.
